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上市企业丨纽福斯：与Apellis合作开发眼科基因疗法
地图样萎缩（GA）/干性年龄相关性黄斑变性（dAMD）在中国有超过400万病人严重损害患者中心视力。目前临床上仍无效治疗方案，存在巨大的未满足需求。
基因治疗是指将外源正常基因导入靶细胞，以纠正或补偿缺陷和异常基因引起的疾病，以达到治疗目的。眼睛是密闭的球体，药物仅注射局部眼球对全身影响小，适合基因治疗。此外，与眼科相关的基因多达220余种，任何一个基因突变都可能引起视力丧失和致盲。
Apellis开发的补体C3抑制剂Pegcetacoplan（Empaveli）已完成3期临床试验，拟用于治疗GA/dAMD，并已获得FDA优先审评资格，有望在2023年获批上市，成为全球第一个针对该疾病的补体治疗药物。
纽福斯的核心产品NR082是首个同时获得NMPA及FDA授予的临床试验许可的基因治疗国产新药，旨在治疗ND4介导的Leber遗传性视神经病变，已被FDA和欧洲药品管理局（EMA）授予孤儿药称号。
NR082的作用机制为采用基因治疗策略，以重组腺相关病毒作为载体，通过单次玻璃体内注射，将正确的基因通过玻璃体腔注射递送至患者受损的视神经节细胞，修复线粒体生物呼吸链，使视神经节细胞恢复活力与视功能。目前已完成中国3期临床试验首例患者入组给药。
纽福斯第2款眼科基因治疗新药NFS-02已在美获批临床，用于治疗ND1突变引起的Leber遗传性视神经病变。纽福斯管线还包括常染色体显性视神经萎缩，光学神经保护，血管视网膜病变等临床前候选药物。
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